L'ospedale Regina Margherita è specializzato nella prevenzione, diagnosi e cura delle varie malattie dell'età infantile ed insieme al Dipartimento di scienze pediatriche e dell'adolescenza, la scuola di specialità in neuropsisichiatria infantile, i corsi di laurea in infermieristica pediatrica e terapista della neuropsicomotricità dell'età evolutiva, della facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università degli Studi di Torino, viene una qualificante attività assistenziale, di didattica e ricerca scientifica.

L'ospedale, con la presenza di tutte le specialità mediche, chirurgiche e diagnostiche è centro di riferimento per neonati, bambini e adolescenti per le patologie più complesse, rare e croniche. Fornisce prestazioni di alta specializzazione pediatrica, in considerazione della presenza delle specialità quali l'onco-ematologia e il centro trapianti cellule staminali, la cardiologia interventistica e la cardiochirurgia, la neurochirurgia, il centro trapianti di rene e cuore, il centro grandi ustionati, la chirurgia neonatale.